La recherche sur les DLFT partage des objectifs communs avec celle sur la démence et sur les maladies du motoneurone. Elle utilise notamment des modèles animaux tels que des lignées de souris transgéniques portant des mutations du gène de la protéine Tau. Les souris transgéniques ont considérablement amélioré notre compréhension de la propagation des protéines. Cependant, une accumulation de Tau est retrouvée dans moins de 40% des DLFT et l'identification d'autres voies protéiques et génétiques n'a été possible qu'avec l'études des lésions humaines.
Pourquoi la recherche sur le tissu nerveux humain post mortem est-elle encore utile?
1. L’observation de tissus humains malades permet d’identifier des lésions jusqu’à présent non décrites et de développer de nouvelles hypothèses.
2. Le mécanisme de la dégénérescence des neurones dans les DLFT est encore imparfaitement connu. La vulnérabilité régionale n'est pas complètement comprise. La protéine TDP-43 est dans de nombreux cas l’un des principaux constituants des lésions, mais d’autres molécules ont également été découvertes dans les lésions et beaucoup, peut-être, restent à découvrir.
3. Tous les modèles sont incomplets. L'analyse des tissus humains reste essentielle et doit être confrontée aux données obtenues à partir de modèles expérimentaux.
4. L'un des prochains défis consistera à évaluer si les nouveaux médicaments modifient les lésions et leur progression dans le système nerveux. Une collection d'échantillons bien étudiés sera essentielle pour améliorer l'approche thérapeutique.